変異を無視させる薬
情報量:約3kB
11/9の記事です。
ニュージャージー州の，ＲＮＡ関連の研究で成長してきているバイテク企業PTC Therapeuticsが作り出したタンパク質"PTC124"は，ＤＮＡの変異が原因となって起こるあるパターンの嚢胞性繊維症に効く内服薬となります。
嚢胞性繊維症は，膜輸送タンパク質の"CFTR"をコードする塩基配列に変異が生じ，アミノ酸配列がなされる途中に終始コドンが入ってしまうために不完全なタンパク質ができあがっておこる病気ですが，このタンパク質は，その終始コドンを"読み飛ば"せます。
『この薬はヒトによる試験ができそうな段階まで来ている。』ということです。
コメント
数あるうちのわずかな症例に効果があるだけであるとしても，希望が見えてきたということでしょうか。ＤＮＡやＲＮＡに直接働きかける薬が薬局にずらりと並ぶ日も近いのかもしれません。
タンパク質が薬なら長持ちしない気もしますが… 体内で合成するのでしょうか。